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2025國談形式審查結果出爐！37個罕見病藥通過基本醫(yī)保目錄形式審查，有18個同為罕見病藥和兒科藥品種，正大天晴、天士力、倍特等積極備戰(zhàn)；36個罕見病藥通過商保創(chuàng)新藥目錄形式審查，獨家品種（含劑型獨家，下同）霸屏，其中19個通過醫(yī)保商?！半p目錄”形式審查，長春高新、魯南、復星等強勢突圍。激勵新政持續(xù)推進罕見病藥創(chuàng)新研發(fā)、市場準入，2030年中國罕見病藥市場或激增至約1800億元。
在臨床用藥需求推動下，罕見病藥物市場持續(xù)升溫。據(jù)evaluate Pharma預測，到2028年全球罕見病市場規(guī)模將達到3000億美元，占全球處方藥市場規(guī)模的20%。而針對中國市場，弗若斯特沙利文預測，中國罕見病藥市場規(guī)模將從2020年的13億美元，或激增至2030年的259億美元（約合1800億元），年復合增長率高達34.5%。
如此高速的增長預期，國家一方面通過利好新政驅(qū)動罕見病藥創(chuàng)新研發(fā)，提升其上市速度；另一方面將加快推動罕見病藥的醫(yī)保準入，以滿足更多患者的用藥可及性。
8月28日，國家醫(yī)保局正式發(fā)布通過2025年國家基本醫(yī)保目錄及商保創(chuàng)新藥目錄調(diào)整形式審查的藥品名單，其中有37個罕見病藥通過基本醫(yī)保目錄形式審查，36個罕見病藥通過商保創(chuàng)新藥目錄形式審查。醫(yī)保商保“雙目錄”創(chuàng)新模式的面世，無疑為罕見病藥醫(yī)保準入拓寬了途徑。
來源：國家醫(yī)保局官網(wǎng)
37個罕見病藥備戰(zhàn)，正大天晴、天士力、倍特......發(fā)力
37個通過基本醫(yī)保目錄形式審查的罕見病藥中，獨家產(chǎn)品有29個，占比近八成；劑型上看，注射劑為主力軍，占17個席位；按治療大類統(tǒng)計，抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑以9個產(chǎn)品在數(shù)量上領跑，神經(jīng)系統(tǒng)藥物、消化系統(tǒng)及代謝藥、血液和造血系統(tǒng)藥物入圍產(chǎn)品數(shù)均在4個及以上。
其中，有18個產(chǎn)品同為罕見病藥和兒科藥，具體有巴氯芬口服溶液、二氮嗪口服混懸液、加那索龍口服混懸劑、口服用苯丁酸甘油酯、鹽酸曲恩汀膠囊等，覆蓋多發(fā)性硬化、先天性高胰島素性低血糖血癥、CDKL5缺乏癥等罕見病。
通過基本醫(yī)保目錄形式審查的罕見病藥
來源：國家醫(yī)保局官網(wǎng)，米內(nèi)網(wǎng)整理
注：標紅表示同為罕見病藥和兒科藥產(chǎn)品
巴氯芬口服溶液是一種中樞性肌肉松弛藥，用于肌張力障礙的治療，如罕見病多發(fā)性硬化癥、脊髓腫瘤、腦血管病、腦性癱瘓、腦膜炎、顱腦外傷等疾病引起的骨骼肌痙攣。米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，目前該藥已有天士力、倍特藥業(yè)2家企業(yè)擁有生產(chǎn)批文，山東道齊生物醫(yī)藥以新分類報產(chǎn)在審。值得一提的是，倍特藥業(yè)的巴氯芬口服溶液于2023年7月因“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”被CDE納入優(yōu)先審評品種名單。
巴氯芬口服溶液新分類申報上市情況
來源：米內(nèi)網(wǎng)中國申報進度（MED）數(shù)據(jù)庫
注射用重組人凝血因子Ⅶa屬于凝血類生物制品，可用于治療罕見病血友病、先天性FⅦ缺乏癥以及對血小板輸注無效或不佳的血小板無力癥等，2024年在中國三大終端六大市場（統(tǒng)計范圍詳見本文末）銷售額超4億元，是止血生物藥TOP6產(chǎn)品。目前，該藥有諾和諾德、正大天晴藥業(yè)2家企業(yè)獲批上市；成都蓉生藥業(yè)以新藥3.4類報產(chǎn)在審，米內(nèi)網(wǎng)預測有望于2026年年初傳來喜訊。
2024年中國三大終端六大市場止血生物藥產(chǎn)品TOP10
來源：米內(nèi)網(wǎng)格局數(shù)據(jù)庫
注：增長率不足3%用*表示
36個罕見病藥突圍，長春高新、魯南、復星......亮眼
36個通過商保創(chuàng)新藥目錄形式審查的罕見病藥均為獨家產(chǎn)品，劑型上仍以注射劑占主導，有21個；治療大類方面，消化系統(tǒng)及代謝藥有10個產(chǎn)品在列，抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑、神經(jīng)系統(tǒng)藥物各以8個產(chǎn)品位居其后。
其中，19個產(chǎn)品同時通過基本醫(yī)保目錄和商保創(chuàng)新藥目錄形式審查，包括聚乙二醇重組人生長激素注射液、鹽酸沙丙蝶呤片、二氮嗪口服混懸液、石杉堿甲注射液、蘆沃美替尼片等，覆蓋特納綜合征、高苯丙氨酸血癥、先天性高胰島素性低血糖血癥、重癥肌無力、朗格漢斯組織細胞增生癥等罕見病。
通過商保創(chuàng)新藥目錄形式審查的罕見病藥
來源：國家醫(yī)保局官網(wǎng)，米內(nèi)網(wǎng)整理
注：標紅表示通過醫(yī)保商?！半p目錄”形式審查產(chǎn)品
聚乙二醇重組人生長激素注射液由長春高新開發(fā)，是我國首個獲批上市的長效人生長激素，2024年在中國三大終端六大市場銷售額超8億元，為垂體、下丘腦及其類似藥（生）TOP3產(chǎn)品。目前，該產(chǎn)品已獲批3個適應癥，分別是罕見病性腺發(fā)育不全（特納綜合征）、內(nèi)源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢和特發(fā)性身材矮小。
中國三大終端六大市場聚乙二醇重組人生長激素注射液銷售趨勢（單位：萬元）
來源：米內(nèi)網(wǎng)格局數(shù)據(jù)庫
鹽酸沙丙蝶呤片是目前可用于罕見病高苯丙氨酸血癥（HPA）的唯一治療藥物，適用人群包括4歲以上兒童及成人，2024年在中國三大終端六大市場銷售額增速達92.19%。米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，目前該藥僅有魯南制藥擁有生產(chǎn)批文，Annora以進口5.2類提交上市申請在審。蘆沃美替尼片、注射用人干擾素γ均為復星醫(yī)藥的獨家產(chǎn)品，其中前者屬于MEK1/2抑制劑，可用于朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）、神經(jīng)纖維瘤病（NF）等罕見病，后者是目前全球首款獲批用于罕見病慢性肉芽腫（CGD）的藥物。
據(jù)米內(nèi)網(wǎng)2025年全國招投標數(shù)據(jù)顯示，用于肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）的托夫生注射液最低中標價約10.7萬元/支、用于神經(jīng)母細胞瘤（NB）的達妥昔單抗β注射液最低中標價約6萬元/支、用于低磷性佝僂?。℉R）的布羅索尤單抗注射液最低中標價約2.6萬元/支......多款高值罕見病藥均已通過商保創(chuàng)新藥目錄形式審查，若上述產(chǎn)品最終能順利進保，或?qū)⑦M一步提高ALS、NB、HR等患者的用藥可及性。
布羅索尤單抗注射液全國中標價（單位：元/支）
來源：米內(nèi)網(wǎng)招投標數(shù)據(jù)庫
利好政策密集出臺，加速推動罕見病藥創(chuàng)新研發(fā)、市場準入......
近年來，罕見病藥進保情況備受關注，自2022年起，國家醫(yī)保局進一步放寬了其申報條件，即在當年6月30日之前獲批準上市的罕見病藥均可進行申報；2025國談革命性地推出了商保創(chuàng)新藥目錄，允許企業(yè)與基本醫(yī)保目錄并行申報，且可以通過“協(xié)商”確定結算價，無疑為高值罕見病藥打通了醫(yī)保準入新通道。
醫(yī)保準入機制在持續(xù)優(yōu)化，罕見病藥的創(chuàng)新研發(fā)、市場準入等方面也在國家系列新政的驅(qū)動下加速推進、高效落地。
據(jù)不完全統(tǒng)計，2024年至今，國家至少發(fā)布了10余項促進罕見病藥發(fā)展的激勵政策。比如：2024年1月，國家衛(wèi)健委發(fā)布的《關于推進兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務高質(zhì)量發(fā)展的意見》指出，以臨床需求為導向，重點解決出生缺陷、兒童罕見病和重大疾病防治等領域問題；2025年1月，國務院辦公廳發(fā)布的《關于全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的意見》中明確，對符合條件的罕見病用創(chuàng)新藥減免臨床試驗，將罕見病藥注冊檢驗批次由3批減為1批，探索由特定醫(yī)療機構先行進口未在境內(nèi)注冊上市的臨床急需罕見病藥，對符合條件的罕見病藥給予一定的市場獨占期等；2025年7月，CDE發(fā)布《罕見疾病藥物臨床藥理學研究技術指導原則》，以指導企業(yè)在罕見疾病藥物研發(fā)過程中科學合理開展臨床藥理學研究，從而支持和合理加速罕見疾病藥物上市......
國家發(fā)布的部分鼓勵罕見病藥研發(fā)、生產(chǎn)和準入的相關政策
來源：國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)健委等，米內(nèi)網(wǎng)整理
隨著罕見病藥領域利好政策相繼落地，創(chuàng)新研發(fā)與市場準入的“雙加速”態(tài)勢逐步顯現(xiàn)。系列新政對罕見病藥的臨床試驗減免、注冊審批簡化及市場獨占期等支持，將進一步激發(fā)企業(yè)研發(fā)積極性，推動更多創(chuàng)新藥管線的兌現(xiàn)；醫(yī)保準入規(guī)則優(yōu)化、疊加商保目錄并行，既為高值藥品打通多元準入通道，也拓寬了其市場發(fā)展空間；對患者而言，用藥可及性與可負擔性的提升，正逐步緩解“用藥難、用藥貴”的困境。
資料來源：米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫、國家醫(yī)保局官網(wǎng)等
注：米內(nèi)網(wǎng)《中國三大終端六大市場藥品競爭格局》，統(tǒng)計范圍：城市公立醫(yī)院和縣級公立醫(yī)院、城市社區(qū)中心和鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院、城市實體藥店和網(wǎng)上藥店，不含民營醫(yī)院、私人診所、村衛(wèi)生室，不含縣鄉(xiāng)村藥店；上述銷售額以產(chǎn)品在終端的平均零售價計算。數(shù)據(jù)統(tǒng)計截至8月29日，如有疏漏，歡迎指正！
