北京,2021年9月13日,圍繞“十四五”時(shí)期的“堅(jiān)持創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展”戰(zhàn)略要求,中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)(PhIRDA或中國藥促會(huì))聯(lián)合中國外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(huì)(RDPAC)于2021年初開始,聯(lián)手推出《構(gòu)建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)》系列報(bào)告,旨在沿著“創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)競爭力”、“創(chuàng)新藥物可及”和“創(chuàng)新醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)可持續(xù)”三條主線對我國創(chuàng)新醫(yī)藥生態(tài)系統(tǒng)的長期發(fā)展提出多維度的建設(shè)性意見,賦能中國醫(yī)藥創(chuàng)新高質(zhì)量發(fā)展。

今日,PhIRDA和RDPAC正式發(fā)布《構(gòu)建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)——系列報(bào)告告第四篇:推進(jìn)創(chuàng)新藥同步研發(fā)、注冊與審評》(以下簡稱“子報(bào)告”或“報(bào)告”),基于過去五年藥品監(jiān)管改革促進(jìn)醫(yī)藥創(chuàng)新的改革成果,聚焦“臨床研究”和“監(jiān)管審批”兩個(gè)主題,貫穿同步研發(fā)、注冊與審評環(huán)節(jié),旨在推動(dòng)創(chuàng)新藥在中國的轉(zhuǎn)化研究和臨床開發(fā)與全球進(jìn)度實(shí)現(xiàn)一致。

近年來,藥品審評審批制度改革的“組合拳”已大大縮短新藥審批時(shí)間,使得創(chuàng)新藥實(shí)現(xiàn)境內(nèi)外同步注冊上市成為可能,但尚存“時(shí)間差” 。子報(bào)告分析指出,當(dāng)前在中國實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新藥的全球同步研發(fā)、注冊與審評主要有三條可能路徑:第一,早期臨床試驗(yàn)即加入全球同步,通過實(shí)現(xiàn)各個(gè)階段的同步研發(fā),保障同步注冊上市;第二,加入中后期全球多中心試驗(yàn),實(shí)現(xiàn)同步注冊上市;第三,提早計(jì)劃在中國同步注冊上市所需的橋接試驗(yàn)和單獨(dú)臨床試驗(yàn)?；谶@三條同步路徑,加速實(shí)現(xiàn)同步的關(guān)鍵在于提升注冊監(jiān)管科學(xué)性和臨床研究的高效性,需要我國進(jìn)一步優(yōu)化監(jiān)管政策、監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)和程序、監(jiān)管體系,強(qiáng)化臨床研究執(zhí)行、臨床研究能力以及臨床研究體系保障,并提升監(jiān)管能力、加大培養(yǎng)臨床人才和建設(shè)數(shù)字平臺(tái)。針對以上實(shí)現(xiàn)同步研發(fā)、注冊與審評的重點(diǎn)環(huán)節(jié),報(bào)告提出十條具體建議。

推動(dòng)中國積極參與全球同步研發(fā),對我國醫(yī)藥監(jiān)管體系建設(shè)、創(chuàng)新能力提升、患者獲益意義重大

自2015年藥監(jiān)改革對標(biāo)國際開始,中國醫(yī)藥創(chuàng)新已經(jīng)邁向高質(zhì)量的發(fā)展道路;特別是2017年中國藥監(jiān)部門加入ICH以來,全面引入了全球通行的藥品研發(fā)與注冊技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)。目前,已有部分企業(yè)在“ICH E17(《多地區(qū)臨床試驗(yàn)計(jì)劃與設(shè)計(jì)的總體原則》)的指導(dǎo)框架下成功實(shí)現(xiàn)了新藥全球同步申報(bào),開展中國在內(nèi)的國際多中心的臨床試驗(yàn)也逐漸成為國內(nèi)外企業(yè)進(jìn)行藥品多國注冊上市的戰(zhàn)略選擇。

由于國際多中心臨床試驗(yàn)是多國或地區(qū)多中心按照同一臨床試驗(yàn)方案同時(shí)開展,設(shè)計(jì)嚴(yán)謹(jǐn)、要求嚴(yán)格,試驗(yàn)方案制定、分析、監(jiān)管、執(zhí)行的所要求的科學(xué)性和規(guī)范性對參與各方的能力具有極大的考驗(yàn)。若能推動(dòng)中國積極參與國際多中心臨床試驗(yàn),將對促進(jìn)中國整體臨床研究和管理能力提升、加速中國醫(yī)藥創(chuàng)新融入國際化進(jìn)程具有重要意義。

報(bào)告強(qiáng)調(diào),臨床研發(fā)階段的效率與質(zhì)量主要受臨床方案執(zhí)行與臨床研究能力兩大維度影響,未來需要從以下層面強(qiáng)化臨床研究體系保障:在臨床研究執(zhí)行中,優(yōu)化和實(shí)現(xiàn)臨床研究機(jī)構(gòu)內(nèi)流程和機(jī)構(gòu)間協(xié)同一致,推動(dòng)倫理審批流程的簡化并提高區(qū)域或中心倫理的效率和水平;在研究能力建設(shè)上,推動(dòng)臨床研究機(jī)構(gòu)平臺(tái)打造和專職臨床研究團(tuán)隊(duì)建設(shè),促使研究機(jī)構(gòu)明確自身定位,積累探索性臨床試驗(yàn)的管理經(jīng)驗(yàn);此外加大臨床研究鼓勵(lì)力度,激活面向醫(yī)生、醫(yī)院關(guān)于臨床研究的激勵(lì)機(jī)制,增加臨床醫(yī)學(xué)研究在醫(yī)學(xué)科學(xué)研究基金中所占比例,或設(shè)立專項(xiàng)科研計(jì)劃和基金。

報(bào)告建議“三大舉措”突破當(dāng)前瓶頸、“五大抓手”確保體系完善

中國具有豐富的臨床資源優(yōu)勢,對全球新藥研發(fā)具有巨大潛力貢獻(xiàn),在當(dāng)前政策鼓勵(lì)和資金支持下,醫(yī)藥創(chuàng)新對臨床試驗(yàn)的需求急劇上升,中國參與全球多中心臨床試驗(yàn)也迎來了前所未有的發(fā)展契機(jī),但同時(shí)也有亟需提高之處,主要體現(xiàn)在臨床研究的高效性和注冊監(jiān)管的科學(xué)性,例如同質(zhì)化研究影響資源配置,參與各方的管理能力與經(jīng)驗(yàn)、探索性研究在整個(gè)臨床研究中的比例均還有提升空間,以及業(yè)內(nèi)普遍關(guān)注的注冊監(jiān)管流程、具體政策對臨床研究實(shí)施的影響等,各項(xiàng)關(guān)鍵因素對同步創(chuàng)新的影響日漸凸顯。

報(bào)告總結(jié)指出解決當(dāng)前瓶頸的“三大舉措”是:一是提高遺傳資源申請要求的合理性并優(yōu)化流程效率,建立完善的、基于科學(xué)的、合理管控風(fēng)險(xiǎn)的人類遺傳資源管理體系,針對性出臺(tái)《人類遺傳資源管理?xiàng)l例》實(shí)施細(xì)則;二是提升中國受試入組要求的科學(xué)性并增強(qiáng)國際數(shù)據(jù)互認(rèn),通過更加科學(xué)準(zhǔn)確的系統(tǒng)方法,決定中國受試者入組要求;在充分科學(xué)可靠的前提下,增加對東北亞臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的開放程度;三是推動(dòng)臨床機(jī)構(gòu)流程的統(tǒng)一規(guī)范和協(xié)同并確保高效執(zhí)行,理順臨床研究機(jī)構(gòu)內(nèi)的立項(xiàng)、倫理審批和合同簽署的流程,通過統(tǒng)籌簡化縮短臨床試驗(yàn)啟動(dòng)時(shí)間;臨床研究機(jī)構(gòu)之間的流程統(tǒng)一可以通過衛(wèi)健等部門推進(jìn)流程的標(biāo)準(zhǔn)化,并進(jìn)行質(zhì)量管控,將關(guān)鍵臨床研究執(zhí)行指標(biāo)納入機(jī)構(gòu)評估。

報(bào)告建議“五大抓手”確保體系完善:優(yōu)化審評相關(guān)流程并鼓勵(lì)臨床價(jià)值為導(dǎo)向的審評;提高審評審批資料要求的合理性,進(jìn)一步與國際接軌;確保上市許可持有人制度全面落地執(zhí)行;推動(dòng)臨床研究機(jī)構(gòu)平臺(tái)打造和專職臨床研究團(tuán)隊(duì)建設(shè),促進(jìn)機(jī)構(gòu)明確定位,積累探索性臨床試驗(yàn)的管理經(jīng)驗(yàn);完善臨床研究激勵(lì)機(jī)制、資源投入。

當(dāng)前,中國醫(yī)藥創(chuàng)新正步入更高層次的發(fā)展階段,中國本土創(chuàng)新企業(yè)崛起,國際合作與交流進(jìn)一步驅(qū)動(dòng)中國醫(yī)藥創(chuàng)新。中國疫苗能夠獲得多國認(rèn)可,并有兩款已經(jīng)列入世界衛(wèi)生組織緊急使用清單,不僅展現(xiàn)了我國醫(yī)藥創(chuàng)新能力,更重要是作為國際通用技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)的制定和實(shí)施的實(shí)際案例,為我國藥品監(jiān)管逐漸實(shí)現(xiàn)科學(xué)化、國際化、現(xiàn)代化積累了寶貴經(jīng)驗(yàn)。與此同時(shí),我們也應(yīng)該抓住機(jī)遇,不斷完善與國際接軌的監(jiān)管體系,不斷提高研發(fā)水平和能力,適應(yīng)新藥研發(fā)全球化趨勢,厚積薄發(fā),實(shí)現(xiàn)我國走向醫(yī)藥強(qiáng)國。推動(dòng)在中國的同步研發(fā)、注冊與審評,將促使創(chuàng)新藥更早地惠及患者,助力中國更好融入全球創(chuàng)新。

關(guān)于《構(gòu)建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)》系列報(bào)告

《構(gòu)建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)》系列報(bào)告由中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)(PhIRDA)和中國外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(huì)(RDPAC)于2021年共同牽頭發(fā)起,旨在從頂層設(shè)計(jì)出發(fā),深入分析基礎(chǔ)研究、政策、市場(如準(zhǔn)入、支付和采購)、資金等重點(diǎn)要素對提升我國醫(yī)藥創(chuàng)新能力的影響,找出現(xiàn)階段全產(chǎn)業(yè)鏈條中存在的薄弱環(huán)節(jié)和面臨的挑戰(zhàn),從多維度提出具有實(shí)質(zhì)意義的建設(shè)性意見,促進(jìn)中國醫(yī)藥創(chuàng)新高質(zhì)量發(fā)展,以期建設(shè)面向國際、適合中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新可持續(xù)發(fā)展的生態(tài)環(huán)境,為我國成功轉(zhuǎn)型醫(yī)藥創(chuàng)新強(qiáng)國做出積極貢獻(xiàn)。后續(xù),敬請關(guān)注報(bào)告完整版的發(fā)布。

關(guān)于中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)

中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)(簡稱中國藥促會(huì))成立于1988年,是經(jīng)國家民政部登記注冊的非營利性全國性4A級社會(huì)組織。中國藥促會(huì)秉承“創(chuàng)新、產(chǎn)業(yè)化、國際化”的宗旨,以臨床需求為導(dǎo)向,長期致力于“產(chǎn)學(xué)研用資”緊密結(jié)合,促進(jìn)醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新發(fā)展,已經(jīng)成為集醫(yī)藥創(chuàng)新研發(fā)型企業(yè)、科研機(jī)構(gòu)、臨床研究機(jī)構(gòu)、創(chuàng)新服務(wù)機(jī)構(gòu)和醫(yī)藥投資機(jī)構(gòu)所組成的醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)化促進(jìn)平臺(tái),目前有會(huì)員單位153家。協(xié)會(huì)已成立了藥物研發(fā)、藥物臨床試驗(yàn)研究、醫(yī)藥政策、醫(yī)藥創(chuàng)新投資、創(chuàng)新研發(fā)服務(wù)、心血管藥物臨床研究、國際創(chuàng)新藥物監(jiān)管、抗腫瘤藥物臨床研究、腦神經(jīng)藥物臨床研究、醫(yī)藥企業(yè)合規(guī)專業(yè)委員會(huì),形成了以創(chuàng)新為核心,以促進(jìn)創(chuàng)新為目標(biāo)的涵蓋藥物研發(fā)、生產(chǎn)、使用以及投融資的全鏈條組織構(gòu)架,并作為國際藥品制造商協(xié)會(huì)聯(lián)合會(huì)(IFPMA)的成員繼續(xù)拓展國際交流渠道。

關(guān)于中國外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(huì)

中國外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(huì)(RDPAC)是一個(gè)由45家具備研究開發(fā)能力的跨國制藥企業(yè)組成的非營利組織,成立于1999年,隸屬于“中國外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)”。截至2020年6月,RDPAC會(huì)員公司已在中國大陸設(shè)立了47家工廠,25個(gè)研發(fā)中心。RDPAC成員與中國政府、本土醫(yī)藥企業(yè)抱有一個(gè)共同的愿望,即希望中國成為醫(yī)藥創(chuàng)新大國。RDPAC期待有機(jī)會(huì)和中國政府共同努力、協(xié)同發(fā)展,實(shí)現(xiàn)這一愿望,使創(chuàng)新藥物惠及更多中國和全球患者。

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《構(gòu)建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)——系列報(bào)告第一篇:2015-2020年發(fā)展回顧及未來展望》

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《構(gòu)建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)——系列報(bào)告第二篇:推動(dòng)基礎(chǔ)研究,激活創(chuàng)新源頭》

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《構(gòu)建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)——系列報(bào)告第三篇:多層次醫(yī)療保障體系助力人民健康和產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展》

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