核磁共振掃描顯示，使用ALN-VSP療法后，肝臟腫瘤中的血流量明顯減少。

據(jù)美國媒體8月24日報(bào)道，美國阿爾尼拉姆生物技術(shù)公司日前宣布他們找到了一種能夠治愈所有癌癥的新型藥物，首批接受臨床試驗(yàn)的19名晚期肝癌患者病情都有較大好轉(zhuǎn)。不僅如此，該公司稱，假以時(shí)日，這種藥物甚至有可能治愈一切疾病。

首批患者反應(yīng)良好

今年4月，19名接受化療但沒有好轉(zhuǎn)的肝癌病人開始服用這種名為ALN-VSP的新型藥物。服用第一劑后的數(shù)周內(nèi)，藥物就已經(jīng)很明顯地開始阻止腫瘤產(chǎn)生自身生長需要的蛋白質(zhì)。

到今年6月，阿爾尼拉姆公司稱，通過“喚醒”人體自身的一種很少使用的免疫防御系統(tǒng)，ALN-VSP成功切斷肝癌患者體內(nèi)腫瘤62%的血流量。在治療肝癌時(shí)，傳統(tǒng)藥物一般使用消除致病蛋白質(zhì)的方法，而ALN-VSP則通過核糖核酸干擾(RNAi)療法直接阻止細(xì)胞生成致病蛋白質(zhì)。

喚醒人體自身防御機(jī)制

科學(xué)家在研究中還發(fā)現(xiàn)核糖核酸(RNA)和脫氧核糖核酸(DNA)之間一個奇妙的聯(lián)系———如果說DNA對蛋白質(zhì)來說是一張圖紙，那么RNA就是能夠下達(dá)指令的建筑商。RNA把DNA上的基因復(fù)制成單鏈的信使RNA，再由它向細(xì)胞傳遞信息繼而產(chǎn)生蛋白質(zhì)。

1998年，科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了核糖核酸干擾(RNAi)機(jī)制，原始生物就利用這個系統(tǒng)來甄別和摧毀病毒雙鏈RNA和病毒信使RNA。研究人員發(fā)現(xiàn)，將一小段雙鏈RNA引入細(xì)胞即能觸發(fā)這一埋藏在人體內(nèi)的古老機(jī)制，使RNAi再次發(fā)揮停止生產(chǎn)特定蛋白質(zhì)的功效。

從這一角度看，可以說RNAi具有治愈包括癌癥在內(nèi)的許多疾病的能力，這些疾病的特點(diǎn)一般都是由病變細(xì)胞產(chǎn)生過量的常見蛋白質(zhì)所致。從理論上說，操控RNAi來殺死蛋白質(zhì)并不難。比方說，ALN-VSP內(nèi)就含有合成的雙鏈RNA，它與肝臟腫瘤用于編碼兩種蛋白質(zhì)的信使RNA相匹配，那兩種蛋白質(zhì)分別是促進(jìn)腫瘤血管生長的血管內(nèi)皮生長因子(VEGF)和加速腫瘤細(xì)胞快速分裂的紡錘體驅(qū)動蛋白(KSP)。

合成的雙鏈RNA進(jìn)入肝細(xì)胞后，人體內(nèi)的RNAi機(jī)制便會摧毀合成的RNA和任何與之匹配的、與腫瘤生長相關(guān)的信使RNA，阻止蛋白質(zhì)的繼續(xù)產(chǎn)生，從而使腫瘤停止生長。

有望“包治百病” 

除了在癌癥領(lǐng)域的應(yīng)用，這項(xiàng)能攻擊單個基因的技術(shù)還在其它醫(yī)學(xué)領(lǐng)域掀起一陣RNAi療法旋風(fēng)。目前，阿爾尼拉姆公司已經(jīng)將這種療法用于亨廷頓氏舞蹈癥、視網(wǎng)膜黃斑變性、肌肉萎縮和艾滋病等疾病的研究。

加利福尼亞州知名分子遺傳學(xué)家約翰·羅西稱，RNAi療法有望在兩年內(nèi)成熟。由于首批試驗(yàn)效果相當(dāng)好，ALN-VSP有望成為首批基于RNAi理論而推向市場的藥物。羅西表示：“我認(rèn)為RNAi療法對所有的病都有效。”